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El cáncer infantil es tan diferente al de los adultos que parece otra enfermedad. El 80% de los niños que tienen un tumor se curan, porque sus células son más jóvenes y por lo tanto responden mejor a los tratamientos con quimioterapia y radiación. En España se registran cada año 200.000 casos aproximados de cáncer en adultos, en niño hay 1.400 casos. Pero el cáncer es la primera causa de muerte pediátrica en países desarrollados y a veces los nuevos medicamentos desarrollados para pacientes mayores resultan inservibles en lo más pequeños, por su baja incidencia, es mucho más difícil hacer ensayos clínicos para probar  nuevos tratamientos.

Cuatro nuevos fármacos aprobados

Stefan Pfister especialista en neurooncología pediátrica del Centro de Investigación del Cáncer de Alemania explica “actualmente se están desarrollando cientos de drogas oncológicas par tumores en adultos y cada año se aprueban unas 15. Mientras, en la última década solo se han aprobado cuatro fármacos para tumores pediátricos. Si hay cierta diana terapéutica que solo existen en un tumor pediátrico, es mucho más difícil que las compañías farmacéuticas desarrollen un fármaco para esa indicación. Es poco interesante desde el punto de vista económico”, reconoce.

El primer estudio, hecho en Alemania, ha secuenciado  el genoma de casi 1000 tumores de 24 tipos diferentes en niños y jóvenes de hasta 25 años. El segundo ha hecho un análisis parecido en 1700 pacientes en EE.UU, la mayoría con leucemia. Los grandes proyectos de secuenciación del cáncer en adultos que arrancaron en la pasada década demostraron que el cáncer aparece cuando se acumulan varias mutaciones en genes específico. Estos cambios en el ADN  se van acumulando con el paso de la edad o por la exposición a factores de riesgo como fumar. Los dos estudios presentados demuestran que el cáncer infantil es mucho más difícil y específico. En niños hacen falta menos mutaciones  para que aparezca el tumor y solo entre el 30% y el 45% de todas las mutaciones causales encontradas coinciden con las de los adultos.

En esta década solo se han aprobado cuatro fármacos para tumores pediátricos.

El trabajo realizado en Europa punta que la mitad de todos los tumores analizados tiene alteraciones genómicas que pueden ser tratadas con algún fármaco conocido que está disponible en el mercado o se está experimentando. Pfister resalta “ahora tenemos argumentos muy potentes que indican  que hay que probar muchos más fármacos en niños porque hemos demostrado que la misma diana existe en estos pacientes”. Los dos trabajos han creado bases de datos abiertas que irán sumando datos de más pacientes y que colaborarán a describir el “paisaje del cáncer infantil”.

Varios expertos no involucrados en el estudio resaltan su importancia para desarrollar mejores métodos de diagnóstico y tratamiento. Álvaro Lassaletta, experto en tumores cerebrales del Hospital Infantil Niño Jesús de Madrid comenta “ gracias a la confirmación de que en torno al 8% de los tumores son hereditaros se podrá secuenciar el genoma y detectar más fácilmente a los niós con mayor riesgo para vigilarlos desde una edad muy temprana, lo que puede ayudar a  atajar los tumores a tiempo”.

Marta Alonso bióloga especialista en cáncer infantil de la Universidad de Navarra, recuerda  “Aunque en general los cánceres infantiles tienen muy buen pronóstico, el tratamiento puede dejar secuelas cognitivas importantes, especialmente en tumores cerebrales”.

En el futuro el desarrollo de nuevos enfoques terapéuticos en base al perfil genético de cada paciente puede ayudar a evitar parte de las sesiones de radiación y quimioterapia.

Antonio Pérez, pediatra en oncología del Hospital La Paz en Madrid, cree que la información sacada de estos dos estudios facilitará que se hagan más ensayos clínicos para terapias específicas en niños. La legislación actual hace que en ocasiones sea difícil darle a un niño un medicamento de adulto a pesar de que haya pruebas científicas de que puede funcionar.

Desde 2007, en la Unión Europea hay una normativa que obliga a las compañías farmacéuticas a realizar planes de investigación pediátrica de cualquier fármaco que quieran probar enadultos.

En EE UU ya está en marcha el ensayo “MATCH”,  el primeros que probará nuevos fármacos basados en el perfil genético del tumor en niños y jóvenes con cáncer que no responden a tratamiento convencional.