Avances para enfermedades neurodegenerativas
Una vía para curar la ELA
Una investigación ha logrado avanzar sobre la base de otras de 2009 y 2017, en torno al mecanismo que hace que las moléculas se muevan dentro del citoplasma de una célula y cumplan su función. Ya se sabía que las proteínas que impulsan la transferencia del código genético del ADN al ARN se condensan y se separan en gotitas, lo que facilita que reaccionen y que cumplan con sus tareas.
Un estudio liderado por la Universidad de Carolina del Norte, Chapel Hill, corroboró que esas proteínas condensadas en gotas se adhieren al ADN. La clave sobre la que se producen los avances es cómo se forman esas gotitas; cómo la estructura de las proteínas lo favorece o lo dificulta. Y, además, qué fallos en esta condensación pueden llevar a la formación de agregados defectuosos en enfermedades como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Cuatro estudios publicados en Cell en abril propusieron nuevas formas de disolver esos agentes disfuncionales y hay varias investigaciones en marcha para crear nuevos medicamentos contra enfermedades neurodegenerativas.
Fármacos basados en silenciar genes
Science también ha destacado como la creación de fármacos basados en silenciar genes, tratamientos que usan el llamado ARN de interferencia (ARNi) para inactivar la producción de proteínas defectuosas, susceptibles de provocar enfermedades. En 2018 se aprobó el uso del Onpatro, capaz de silenciar ciertos genes para tratar la amiloidosis hereditaria, que produce daños en el corazón, los riñones y el sistema nervioso.
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